A Ladon Therapeutics Zártkörűen Működő Részvénytársaság a „Gyógyszerszerűfoldamer könyvtár létrehozása mesterséges aminosavak felhasználásávalgyulladásos és fibrotikus betegségek célzott modulálására” címmel 299,55 millióforint vissza nem térítendő támogatást nyert a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési ésInnovációs Hivatal által meghirdetett „2025-1.1.2-GYORSÍTÓSÁV” kódszámú, „GYORSÍTÓSÁV”felhívásán.

A projekt 2026.01.01-én indul és 2028.12.31-én zárul. Aprojekt célja egy gyógyszerszerű foldamerekből és rövid peptidekből állószerkezetalapú könyvtár létrehozása, amely új lehetőségeket kínál a bioaktívmolekulák racionális tervezésében, előállításában és értékelésében. A könyvtárközéppontjában olyan mesterséges építőelemek – nem természetes aminosavak,peptoidok, ß- és γ-aminosavak – állnak, amelyek térszerkezeti és biofizikaisajátosságai révén különleges terápiás potenciált hordoznak. Ezen foldamerekstabilabbak, biológiai bomlásnak jobban ellenállnak, és kedvezőbbfarmakokinetikai profilt mutathatnak, mint a hagyományos peptidek.

A létrehozandó könyvtár nemcsak egyedi szerkezetekgyűjteménye, hanem egy adatvezérelt, digitális platform alapja is, amelylehetővé teszi a struktúrákhoz kapcsolódó analitikai és biológiai adatokintegrált kezelését. A szerkezetekhez tartozó adatok kiterjednek többek közötta fiziko-kémiai jellemzőkre (pl. tömeg, lipofilitás, konformáció), valamintbiológiai aktivitásokra (pl. membránpermeabilitás, sejtfelvétel,célmolekula-kötés, sejttoxicitás, génexpresszióra gyakorolt hatás).

A projekt során alkalmazott zöld kémiai alapelvek ésfolyamatos áramlásos peptidszintézis-technológiák révén fenntartható, gyors ésskálázható előállítási lehetőség nyílik a kívánt foldamer szerkezetekre. Aszintézis kiegészíthető fluoreszcens jelölésekkel, célzott konjugációval,illetve kémiai módosításokkal is, amelyek terápiás vagy diagnosztikaialkalmazásokhoz való illesztést tesznek lehetővé. Az analitikai ésbioaktivitási vizsgálatokat (pl. HPLC-MS, CD, NMR, sejtszintű tesztek)integrált módon biztosítja a rendszer.

Kiemelt cél a szerkezet–hatás összefüggések azonosítása,amely hosszú távon hozzájárul egy prediktív, mesterséges intelligencia-alapútervezési rendszer kialakításához is. A felhasználók nemcsak hozzáférhetnek akönyvtárhoz, de saját molekuláikat is tesztelésre benyújthatják, újstruktúrákat javasolhatnak, valamint közösségi adatalapon visszajelzéseket isadhatnak a könyvtár bővítésére.

A foldamer könyvtár várhatóan jelentős előrelépést hoz olyanterápiás területeken, ahol a jelenlegi gyógyszeres megközelítések csakkorlátozott hatékonyságot mutatnak. A projekt fókuszában álló alkalmazásilehetőségek közé tartozik:

•     Gyulladásosbélbetegségek (IBD) kezelése: különösen olyan molekulák azonosítása, amelyekképesek csökkenteni a krónikus gyulladást, gátolják a fibrotikus folyamatokat,és alkalmasak lehetnek célzott bejuttatásra a bélhámba;

•     Cisztás fibrózis)kezelése: olyan foldamerek kifejlesztése, amelyek képesek modulálni a cisztásfibrózishoz kötődő jelátviteli útvonalakat, elősegítve a szöveti regenerációtés a légzőszervi funkció megőrzését;

•     Mitokondriáliscélzott terápiák: például kalcium-kelátorok precíz bejuttatása a mitokondriumbaoxidatív stresszel összefüggő sejtkárosodás megelőzésére.

A projekt várhatóan hozzájárul a hazai biofarmáciai ésbiotechnológiai kutatás-fejlesztés versenyképességének növeléséhez, éslehetőséget teremt új ipari és akadémiai együttműködések kialakítására. Agyógyszerszerű foldamer könyvtár és az azt támogató digitális infrastruktúrarévén egy hosszú távon is fenntartható, adatalapú, innovatív kutatásiekoszisztéma alapjait kívánjuk lerakni.

Az elnyert pályázatiforrás lehetőséget biztosít a gyógyszerszerű foldamer könyvtár létrehozásamesterséges aminosavak felhasználásával gyulladásos és fibrotikus betegségekcélzott modulálására.

Szeged, 2026.01.09.

‍